ỨNG DỤNG MỚI PHÁT HIỆN: THUỐC ĐIỀU TRỊ BÉO PHÌ CÓ THỂ LÀ LỰA CHỌN MỚI CHO HỘI CHỨNG DRAVET Ở TRẺ?

Kết quả của một thử nghiệm ngẫu nhiên, kiểm soát placebo pha 3 cho thấy fenfluramine "đã tạo ra một sự giảm sâu trong các cơn co giật ở nhiều bệnh nhân, với hiệu quả khởi phát khá nhanh và rất bền", điều tra viên nghiên cứu Bradley S. Galer, MD, trưởng phòng y tế sĩ quan của Zogenix, Inc, nói với Medscape Medical News.

Nghiên cứu cũng cho thấy không có tác dụng phụ về tim mạch, điều quan trọng là từng có thông tin trong quá khứ của fenfluramine liên quan đến nguy cơ mắc bệnh van tim và tăng huyết áp động mạch phổi (PAH), Galer nói thêm.

Nghiên cứu được công bố online ngày 2/12 trên JAMA Neurology.

Hội chứng Dravet (DS) là một bệnh não động kinh phát triển hiếm gặp nhưng nghiêm trọng thường xuất hiện trong năm đầu đời của trẻ. Nó được đặc trưng bởi các cơn co giật co giật thường xuyên, kháng thuốc có thể gây ra khuyết tật trí tuệ và suy giảm khả năng kiểm soát vận động, hành vi và nhận thức.

Trong một ước tính 70% đến 85% các trường hợp, DS được gây ra bởi một đột biến trong kênh natri, tiểu đơn vị loại I (SCN1A).

Trẻ em bị DS thường được kê sử dụng ba hoặc bốn loại thuốc chống động kinh (AED- antiepileptic), Galer nói. Nhưng ngay cả với việc sử dụng phối hợp thuốc như vậy, khả năng kiểm soát co giật vẫn kém ở hầu hết bệnh nhân.

Thuốc chống động kinh (AED) Stiripentol đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào năm 2018 cho DS nhưng phải được phối hơp với clobazam.

Nghiên cứu cho thấy rằng liệu pháp Stiripentol kết hợp làm giảm tần số động kinh, nhưng hầu hết bệnh nhân tiếp tục bị co giật.

Fenfluramine là một tác nhân gây tê được sử dụng để điều trị bệnh béo phì cho đến khi xuất hiện các báo cáo về nguy cơ mắc bệnh van tim khi được kê đơn ở liều cao hơn (60-120 mg / ngày) và thường xuyên nhất khi được kê đơn với phentermine, thuốc bị ngừng phân phối khỏi thị trường vào năm 1997. Sự kết hợp của hai loại thuốc được gọi là "fen-phen." Các trường hợp PAH cũng được báo cáo.

Fenfluramine làm giảm co giật bằng cách liên kết với các thụ thể serotonergic cụ thể. Một cơ chế tiềm năng khác là thông qua các thụ thể sigma loại 1.

Nghiên cứu đa trung tâm bao gồm 87 bệnh nhân (57% nam, tuổi trung bình 9.1 tuổi). Những người tham gia phải không mắc bệnh tim mạch và bị co giật kiểm soát kém trong chế độ thuốc hiện tại của họ.

Ban đầu, những người tham gia đã trải qua nhiều cơn động kinh. Một số người trước đây đã thử dùng cannabidiol, hoặc Epidiolex (Dược phẩm GW) hoặc một sản phẩm được tự chế, Galer nói.

Trẻ em được chỉ định ngẫu nhiên để nhận fenfluramine hai lần mỗi ngày hoặc giả dược phù hợp. Liều khởi đầu fenfluramine là 0,2 mg / kg / ngày, với liều chuẩn độ dần dần đến 0,4 mg / kg / ngày (tối đa 17 mg / ngày) trong 3 tuần.

DS Phương Thảo

Theo Medscape.