Thuốc thử nghiệm Asciminib chứng minh hiệu quả điều trị ung thư máu

Điều quan trọng là loại thuốc mới này không tạo ra tác dụng phụ độc hại. Môt cuộc thử nghiệm quốc tế trên người đã được tiến hành khẳng định hiệu quả vượt trội của Asciminib so với các loại thuốc ức chế enzyme tyrosine kinase (TKI) đã từng giúp tăng cơ hội sống sót của bệnh nhân.

Thông thường, các loại thuốc chống bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính - thuốc ức chế kinase (chronic myeloid leukemia – CML) hay gây nôn, tiêu chảy và đau cơ. Ngoài ra, dần dần thuốc ngừng tác động. Những vấn đề như vậy được quan sát thấy trong 96% trường hợp bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính.

Theo giáo sư Tim Hughes, các loại thuốc được phát triển trước đó như ức chế enzyme tyrosine kinase (TKI) làm chậm hoặc ngừng sản xuất tế bào bạch cầu dư thừa, tuy hiệu quả trong việc cải thiện khả năng sống sót, nhưng chúng thường gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. Trong một số trường hợp, có thể xuất hiện các tác dụng phụ chết người, bao gồm suy tim và tổn thương gan.

Còn Asciminib - một loại thuốc mới được bệnh nhân dung nạp tốt hơn, vì nó không phá hủy các tế bào khỏe mạnh trong cơ thể, chỉ tấn công các yếu tố trong các tế bào nguy hiểm. Loại thuốc này ngăn chặn sự phát triển của ung thư máu bằng cách ngắt các enzyme gây ung thư cụ thể - các kinase.

Asciminib đã được trên 150 bệnh nhân dùng với liều lượng từ 10 miligam đến 200 miligam một hoặc hai lần một ngày. Các nhà nghiên cứu đã theo dõi bệnh nhân tiếp tục trong khoảng 14 tháng. Họ đã xác định rằng thuốc đã phát huy tác dụng ngay cả khi các phương thuốc khác không còn hiệu quả.

Tác giả chính của công trình nghiên cứu, giáo sư Tim Hughes, cho biết phát triển và thử nghiệm thành công chất ức chế kinase mới có tên Asciminib là bước đột phá lớn nhất trong điều trị CML trong thế kỷ này.

CML là một loại ung thư máu khiến tủy xương sản xuất quá nhiều tế bào bạch cầu. Sự dư thừa của các tế bào bạch cầu đột biến này cản trở sản xuất tế bào máu bình thường.

Hơn 4.000 người Úc hiện đang sống chung với CML, tuy nhiên tỷ lệ sống sót ngày càng cao do điều trị TKI. Việc phát triển và thử nghiệm thành công thuốc Asciminib có ý nghĩa lớn, nhất là khi căn bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính được dự báo là dạng bệnh bạch cầu phổ biến nhất vào năm 2040.

Vũ Trung Hương