Phê duyệt lưu hành một loại thuốc điều trị Alzheimer theo cơ chế tác dụng mới tại Trung Quốc

Các nhà quản lý Trung Quốc mới đây đã cấp phê duyệt lưu hành có điều kiện cho một loại thuốc điều trị Alzheimer có nguồn gốc từ thực vật. Đây là một bước tiến rất có ý nghĩa trong lĩnh vực này sau nhiều năm các công ty dược phẩm lớn gặp thất bại trong các thử nghiệm lâm sàng. Loại thuốc này có nguồn gốc từ rong biển, được nghiên cứu bởi một công ty công nghệ sinh học Trung Quốc. Nghiên cứu của công ty này tuyên bố rằng hợp chất này có khả năng cải thiện chức năng nhận thức ở bệnh nhân Alzheimer bằng cách tác động đến hệ vi sinh vật đường ruột.

Trong các nghiên cứu in vivo trên chuột được công bố đầu năm 2019, loại thuốc này, được ký hiệu là GV-971, đã làm giảm quá trình viêm trong não của lô chuột được thiết kế mắc bệnh Alzheimer. Trong một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha III được thực hiện trên số lượng bệnh nhân 818 người (nghiên cứu đa nhóm, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược), loại thuốc này đã cải thiện chức năng nhận thức ở những bệnh nhân mắc Alzheimer nhẹ đến trung bình so với giả dược, và các cải thiện này quan sát được trên bệnh nhân ngay từ tuần thứ tư và tồn tại trong suốt 36 tuần thử nghiệm. Đây là điều rất thú vị và có ý nghĩa trong việc điều trị bệnh Alzheimer, bởi vì GV-971 là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt lưu hành để điều trị căn bệnh này trên toàn thế giới kể từ năm 2003.

Hầu hết các nghiên cứu về thuốc điều trị Alzheimer tập trung vào việc tấn công các mảng beta-amyloid hình thành trong não của bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer, qua đó các mảng beta-amyloid này được cho là đã làm gián đoạn các tín hiệu thần kinh. Nhưng với vô số thất bại của thuốc anti-amyloid trong các thử nghiệm lâm sàng, các nhà khoa học hiện nay đang ngày càng khám phá các chiến lược khác. Thuốc GV-971 được nghiên cứu và phát triển bởi một trung tâm nghiên cứu về y học cổ truyền Trung Quốc thuộc Viện Dược liệu Thượng Hải, Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc. Hoạt chất chính của GV-971, natri oligo-mannurarate, có nguồn gốc từ tảo nâu, một loại rong biển. Công bố trên tạp chí Cell Research vào tháng 9/2019 cho thấy rằng khi bệnh Alzheimer tiến triển, sự mất cân bằng trong hệ vi sinh vật đường ruột tạo ra các tế bào miễn dịch xâm nhập vào não và làm trầm trọng thêm tình trạng viêm thần kinh liên quan đến tiến triển của bệnh Alzheimer. Nghiên cứu in vivo trên chuột cho thấy khi cho chuột uống GV-971 sẽ tái cấu trúc hệ vi sinh vật đường ruột, nhờ vậy làm giảm sự tích tụ của các tế bào thần kinh bị viêm.

Tuy nhiên, các nhà quản lý cũng đồng ý cho rằng cần thiết phải nghiên cứu thêm về thuốc GV-971. Các nghiên cứu sâu hơn có thể dẫn đến sự hiểu biết về các liên kết cơ học kết nối giữa hệ vi sinh vật đường ruột và tình trạng viêm tế bào thần kinh. Cơ quan quản lý sản phẩm y tế quốc gia Trung Quốc cũng yêu cầu nghiên cứu bổ sung về các cơ chế dược lý, tính an toàn và hiệu quả lâu dài của thuốc.

“Có lẽ khía cạnh quan trọng nhất của việc nghiên cứu và phát triển thuốc GV-971 là nó làm gia tăng của mối quan tâm đối với mối quan hệ giữa hệ vi khuẩn đường ruột và tình trạng viêm tế bào thần kinh trong bệnh Alzheimer”, ông Zaven Khachaturian, tổng biên tập của tạp chí Alzheimer & Dementia, tạp chí của Hiệp hội Alzheimer quốc tế (trụ sở tại Washington DC.) cho biết. Một khi chúng ta hiểu rõ hơn về cơ chế tác dụng dược lý, chúng ta sẽ có thể ứng dụng để thiết kế thuốc hợp lý, tạo ra các hợp chất có hiệu quả hơn trong điều trị bệnh Alzheimer.

Lược dịch

Lê Thị Bích Hiền

Nguồn:

1. Kelly Servick, Dennis Normile (2019), “Alzheimer’s experts greet China’s surprise approval of a drug for brain disease with hope and caution”, Sciencemag.org, đăng ngày 05/11/2019 tại https://www.sciencemag.org/news/2019/11/alzheimer-s-experts-greet-china-s-surprise-approval-drug-brain-disease-hope-and-caution

2. Andrew Joseph (2019), “New Alzheimer’s Therapy Approved in China, Delivering a Surprise but Raising Questions”, Scientificamerican.com, đăng ngày 05/11/2019 tại https://www.scientificamerican.com/article/new-alzheimers-therapy-approved-in-china-delivering-a-surprise-but-raising-questions/