FDA PHÊ DUYỆT LIỆU PHÁP GEN ĐẦU TIÊN ĐIỀU TRỊ TEO CƠ TỦY Ở TRẺ EM

15/08/2019 00:04

569

Liệu pháp gen ZOLGENSMA là phương pháp gen điều trị đầu tiên vượt qua kiểm duyệt của FDA dành cho trẻ dưới 2 tuổi mắc teo cơ tủy (SMA), chiếm tỉ lệ cao nhất trong các nguyên nhân thuộc gen gây nên tử vong ở trẻ nhỏ.

“Đây thực sự là môt mốc quan trọng đánh dấu sự phát triển của công nghệ trị liệu gen và tế bào hướng tới ứng dụng chữa trị rất nhiều bệnh”- Ned Sharpless, Ủy viên Hành động FDA cho biết.

“ Với mỗi lần phê duyệt mới, chúng ta có thể trông đợi vào sự phát triển lĩnh vực điều trị này từng bước đưa thử nghiệm ra thực tế. Tiềm năng của liệu pháp gen có thể kì vọng kéo dài cuộc sống của những bệnh nhân mắc những bệnh hiện được coi là “vô phương cứu chữa”. FDA sẽ tiếp tục hỗ trợ lĩnh vực này.

SMA là một bệnh hiếm về gen do đột biến gen SMN (survival monitor neuron) trên nhiễm sắc thể số 5 (5q13). Đột biến ở gen SMN khiến cho các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống và não bộ không hoạt động.

Tính an toàn và hiệu quả của Zolgensma dựa trên một thử nghiệm lâm sàng đang được thực hiện và 1 thử nghiệm lâm sàng khác đã kết thúc trên tổng cộng 36 bệnh nhân trẻ em có triệu chứng SMA khởi phát trong giai đoạn 2 tuần tới 8 tháng tuổi. Kết qủa cho thấy sự cải thiện rõ rệt trong khả năng điều khiển chức năng vật lí ( ví dụ như điều khiển đầu hay có thể tự ngồi không cần hỗ trợ).

Những tác dụng không mong muốn thường gặp nhất là tăng enzyme gan và nôn, ngoài ra cũng có cảnh cáo có thể gây tổn thương gan cấp tính. Do đó, các nhà nghiên cứu đã khuyến nghị cần kiểm soát chức năng gan của bệnh nhân sau ít nhất 3 tháng điều trị.

DS Phương Thảo