Điều trị bệnh HIV/AIDS bằng tế bào gốc

Phương pháp này thực sự là như thế nào? Có thể nào trở thành một phương pháp thông thường để điều trị bệnh HIV/AIDS? Để hiểu rõ hơn về trường hợp này mình có viết bài phân tích sau

Cơ chế của bệnh HIV/AIDS

HIV/AIDS trước đây gọi là SIDA là từ được viết tắt theo tiếng Pháp (Syndrome d’immunodéficience acquise), theo tiếng Anh là AIDS (acquired immunodeficiency syndrome) được hiểu là hội chứng suy giảm miễn dịch do nhiễm vi rút HIV (Human Immunodeficiency Virus).

Khi vào trong cơ thể con người, vi rút HIV tấn công các tế bào máu, chủ yếu là tế bào miễn dịch T-CD4+ (CD4 là thụ thể biểu hiện trên bề mặt của tế bào này). Tế bào T-CD4+ có vai trò quan trọng trong việc hỗ trợ hệ miễn dịch hoạt động. Vi rút HIV có vật liệu di truyền dạng RNA, khi vào trong tế bào chúng sẽ sử dụng một enzyme tên là reverse transcriptase để biến đổi vật liệu di truyền của chúng từ RNA thành DNA. Trong quá trình chuyển đổi từ RNA thành DNA, chúng dễ dàng tạo ra các đột biến kháng lại hệ miễn dịch của cơ thể và các loại thuốc trị vi rút. DNA của vi rút sau khi được tạo ra sẽ gắn chèn vào DNA của tế bào chủ và sử dụng hệ thống phiên mã của tế bào chủ để sản sinh ra thêm. Đến khi tế bào chủ bị chết thì chúng đã tạo ra hàng ngàn con vi rút mới để nhiễm các tế bào khác. Trong vài ngày cho đến vài tuần đầu của nhiễm HIV, lượng vi rút tăng đột biến trong máu và trong dịch ở bộ phận sinh dục, lượng tế bào bạch cầu T-CD4+ giảm đáng kể.

Đáp ứng lại sự nhiễm này, cơ thể người bệnh cũng tạo ra kháng thể để tấn công lại vi rút. Mất khoảng hơn vài tuần thì lượng vi rút trong người mới bị giảm, lượng tế bào miễn dịch T-CD4+ tăng trở lại và cơ thể sẽ ở tình trạng kiềm chế sự phát triển của chúng nhưng không thể loại bỏ chúng hoàn toàn. Do vậy người bị nhiễm HIV không điều trị có thể không có dấu hiệu của bệnh trong khoản 10 năm. Đến khi lượng tế bào T-CD4+ giảm đáng kể (dưới 50 tế bào trong 1 micro lít máu) thì các loại bệnh cơ hội sẽ tấn công và thậm chí là ung thư.

Cho đến nay vẫn chưa có vaccine hoặc thuốc có thể điều trị triệt để căn bệnh này. Các thuốc hiện nay dùng để chữa trị cho người mắc bệnh là thuốc kháng vi rút. Các thuốc này có tác dụng ngăn chặn sự xâm nhập của vi rút vào tế bào, ức chế các enzyme có vai trò trong sự sinh sản của vi rút hoặc ngăn không cho DNA của vi rút chèn vào DNA của tế bào chủ. Từ đó giảm sự phát triển của chúng trong cơ thể, giữ lượng tế bào T-CD4+ ở mức cân bằng. Thường thì điều trị bằng phương pháp này phải phối hợp cùng lúc 2-3 loại thuốc chống vi rút, phải uống liên tục (không gián đoạn!) trong cả đời. Tuy nhiên, các nghiên cứu gần đây cho thấy người bệnh có thể sống khá lâu nếu bắt đầu điều trị sớm và thực hiện đúng các hướng dẫn trong quá trình điều trị một cách nghiêm ngặt, một người nhiễm HIV ở tuổi 20 nếu bắt đầu điều trị sớm có thể sống đến 70 tuổi.

Cơ chế của cách chữa bệnh HIV/AIDS bằng tế bào gốc

Người bệnh nhân được đề cập hôm nay không những bị HIV mà còn bị ung thư máu và ung thư này đã kháng với các thuốc hóa trị. Do vậy, cách duy nhất đế cứu lấy mạng sống của anh ta là phải “cấy ghép tủy”. Trong phương pháp này các tế bào tủy sống, tế bào tạo máu, của anh ta phải được loại bỏ hoàn toàn sau đó tế bào gốc tạo máu của người cho sẽ được cấy ghép.

Thay vì chỉ tìm một người cho tủy phù hợp thì nhóm nghiên cứu của Giáo Sư Ravindra Gupta ở đại học Cambridge, Anh Quốc chọn một người cho tủy có đột biến gene CCR5 trên cả hai nhiễm sắc thể tương đồng. CCR5 là một thụ thể quan trọng trong con đường xâm nhiễm vào tế bào của vi rút (Hình 2). Do đó, những người đột biến gene CCR5 có khả năng kháng với sự nhiễm của HIV (chỉ có khoảng 1% người có gốc Bắc Âu, đặc biệt là Thụy Điển, có gene đột biến này trên cả 2 kháng thể tương đồng).

Kết quả cấy ghép khá là khả quan, các tế bào máu mới của người nhận không thể hiện thụ thể CCR5 trên bề mặt và các kết quả trong phòng thí nghiệm cũng cho thấy loại vi rút HIV mà bệnh nhân bị nhiễm không còn xâm nhập được vào các tế bào máu mới này. Các kiểm tra cũng cho thấy không còn tìm thấy vi rút HIV trong cơ thể người bệnh. Sau 16 tháng cấy ghép, người bệnh được dừng thuốc điều trị vi rút và sau 18 tháng tiếp theo, các kiểm tra cũng cho thấy không có sự xuất hiện lại của vi rút HIV.

Tuy nhiên Giáo Sư Gupta cho biết chưa có thể khẳng định 100% rằng bệnh nhân này khỏi bệnh hoàn toàn, cho tới hiện nay ông chỉ dám khẳng định có thể kéo dài tình trạng không thấy vi rút trong cơ thể.

Phương pháp này có khả thi để ứng dụng đại trà không?

Giáo sư Gupta cho hay so với Brown, người đầu tiên được điều trị bằng phương pháp này thành công 10 năm trước, thì lần này việc xử lý trước cấy ghép nhẹ nhàng hơn. Thay vì Brown đã phải được điều trị bằng thuốc hóa trị kết hợp xạ trị toàn thân để tiêu diệt hết tế bào máu trong cơ thể thì lần này người bệnh chỉ cần điều trị bằng hóa trị kết hợp với một số loại thuốc trị ung thư. Điều này làm giảm đáng kể các hiểm nguy do các phản ứng phụ của hóa-xạ trị gây ra.

Giáo Sư Graham Cooke, một nhà nghiên cứu về bệnh truyền nhiễm ở Imperial College London, cho rằng việc thay tủy này không phải thích hợp cho tất cả các bệnh nhân nhiễm HIV, đây là một phương pháp có nhiều rủi ro và cần phải cân nhắc thật kỹ, nếu bạn bị nhiễm HIV nhưng vẫn còn khỏe mạnh và đáp ứng tốt với thuốc chống vi rút thì việc cấy ghép tủy có thể mang lại rủi ro lớn hơn.

Hơn nữa, cần lưu ý là chi phí cho việc cấy ghép tủy là không nhỏ tí nào, ít nhất cũng là vài trăm ngàn đô la Mỹ và tìm người phù hợp để ghép tủy có đột biến gene CCR5 trên cả 2 nhiễm sắc thể tương đồng là không phải dễ!

Tiến Sĩ Gero Hütter, người đã từng điều trị thành công cho Brown, hiện nay là giám đốc về mảng Y học tế bào gốc của công ty Cellex ở Dresden, Đức cũng cho hay phương pháp này chỉ thích hợp cho một nhóm nhỏ người bệnh HIV. Tuy nhiên, những thành công này mở ra một hy vọng mới cho hướng điều trị dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CCR5 trong tương lai.

TS. Nguyễn Hồng Vũ, Viện Nghiên cứu ung thư quốc gia, City of Hope, California, USA Cố vấn khoa học Ruy Băng Tím